49亿美元！Vertex收购Alpine，扩充自免管线

4月10日，基因疗法开发商Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）宣布以49亿美元收购Alpine Immune Sciences，该交易预计在今年第二季度完成。

此次收购，代表Vertex开始“卷”免疫疗法了。Alpine的核心管线是自免药物povetacicept (ALPN-303)，有望在今年下半年进入III期临床开发阶段。该药物是一款BAFF（B细胞活化因子）和APRIL（增殖诱导配体）细胞因子双重拮抗剂，在II期针对IgA肾病（IgAN）试验中，显示出了同类最佳的潜在疗效。

Alpine Immune Sciences Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，于2014年12月成立，致力于发现和开发基于蛋白质的免疫疗法来治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病。它包括一个专有的科学平台，可将天然免疫系统蛋白质转化为差异化的多靶点治疗药物。它的候选管道除了povetacicept，还有ALPN-101（acazicolcept），它是一种双重诱导型T细胞共刺激剂（ICOS）和CD28拮抗剂，用于治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病。

研发管线

Vertex成立于1989年,是一家全球性生物技术公司，总部位于美国马萨诸塞州。该公司的主要业务是生产和销售用于治疗肺部疾病、肾脏疾病、血液系统疾病等疾病的药物。目前，Vertex市值达1045.4亿美元。

2015年，Vertex和CRISPR达成战略合作，专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。

2023年12月8日，美国FDA批准 Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel，商品名：Casgevy)上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，成为FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

2024年1月16日，美国FDA 批准 Casgevy用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT），这是Casgevy获批的第2个适应症。

而2023年11月16日，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）就获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗治疗SCD和TDT。

Casgevy是一种研究性、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞，使得患者血红细胞可以产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，以治疗输血依赖性β-地中海贫血和镰状细胞病。

总结

2023年Vertex营收98.69亿美元，同比增长10.51%；全年净利润为31.20亿美元，占销售额的31.61%。Vertex的营收主要来自囊性纤维化领域，产品收入近百亿美元。由于Vertex研发管线有些简单，近年来，随着Vertex收入渐长，Vertex开始涉足更多疾病领域。免疫性疾病领域堪称“重磅炸弹药物”的摇篮，此次Vertex涉足免疫性疾病领域，不仅是对管线的补充，也让Vertex有望创造自囊性纤维化产品以外的收入佳绩。

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