退出再生元1.25亿美元B型血友病基因治疗合作！

2016年，再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）与Intellia Therapeutics签署一份为期6年的协议，约定共同开发、授权和商业化基于基因编辑的新型基因疗法，Intellia获得约1.25亿美元的收入。

2020年6月，再生元与Intellia 宣布扩大双方合作，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术继续共同开发针对A型和B型血友病的基因治疗疗法。Intellia 收到7000 万美元预付款以及 3000 万美元股权投资。

2021年6月，Intellia和再生元共同开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。

如今，Intellia 选择退出 B 型血友病项目，将基于凝血因子IX的CRISPR/Cas9基因编辑工作交由合作伙伴再生元负责。

虽然Intellia退出了，但还得承担35%的成本费用，并且无法获得相关利润，但是有望获得高达3.2亿美元的里程碑付款以及2位数特权使用费。

Intellia研发管线

Intellia发言人表示，选择退出仅涉及血友病 B 项目，而血友病 A 项目的工作仍在继续；并且选择退出B型血友病的计划不影响公司其他计划，包括由 Intellia 牵头的NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 3 期计划。据最新报道，该3期试验已完成首例患者给药。

Intellia Therapeutics成立于2014年，是一家专注于开发基于CRISPR/ cas9的治疗方法的基因编辑公司。公司的联合创始人包括诺贝尔奖得主Jennifer Doudna。2014年，Intellia就获得了来自Atlas Venture和诺华领投的1500 万美元A轮投资，2015年又获得OrbiMed HealthCare 领投的7000万美元B轮投资。公司在2016年于纳斯达克上市，目前市值26.6亿美元。

再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals），是一家美国公司。于1988年，由康奈尔大学医学院的神经学家和助理教授 Leonard S. Schleifer 医学博士创立，最初专注于神经营养因子及其再生能力，因此得名，随后该公司扩展到细胞因子和酪氨酸激酶受体的研究。