金斯瑞生物科技(01548.HK)：CAR-T疗法获FDA临床试验许可，研发进度快速推进，维持“持有”评级，目标价32.16港元

机构：天风证券

评级：持有

目标价：32.16 港元 

事件：子公司传奇生物宣布针对多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法临床试验申请获FDA许可

2018年5月30日，公司发布公告，FDA授权传奇生物合作伙伴——Janssen就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M(JNJ-68284528)开展1b/2期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性。预计1b/2的临床试验将于2018年下半年开始招募病人。

此次1b/2期所进行的非盲、多中心研究中，1b部分研究的主要目的是测试药物的安全性以及确定JNJ-68284528的使用剂量，试验的使用剂量来源于在Legend-2临床研究中所使用的剂量。而2期研究的主要目的是评估JNJ-68284528的有效性（主要临床终点为由国际骨髓瘤工作组(IMWG)指南中定义的总体反应率（部分反应或更好效果））。

点评：研发进度快速推进阶段性成果奠定新里程碑

这是公司在2017年12月22日宣布与Janssen签署合作协议的六个月后的一项重要进展成果。2017年12月22日的合作协议中，传奇生物授予Janssen关于LCAR-B38M的全球研发、生产和销售许可，与其专家团队共同研发并商业化LCAR-B38M；在海外地区，传奇生物与Janssen采取费用和利润五五分成的方法；在国内，相关费用和利润传奇生物所占比例提高到70%，Janssen占30%；同时，JanssenBiotech一次性注入3.5亿美元用以支持研发，后续还将根据产品研发、生产、销售进度追加投资。此次1b/2期研究是所达成的共全球战略合作的一部分。

这也是公司在2018年以来发布的关于CAR-T细胞疗法LCAR-B38M的第二个重大利好消息。公司2018年3月13日宣布，正式收到由CFDA签发的有关LCAR-B38MCAR-T用于自体回输的临床试验批件。早在2017年12月11日，LCAR-B38MCAR-T临床申请获得CDE正式承办受理，CDE数据库中显示此为国内首个获得受理的CAR-T产品；2017年12月18日，CDE公布LCAR-B38MCAR-T细胞自体回输制剂获准进入优先审评审批通道。

作为癌症治疗研发的大热门，CAR-T技术在近年取得多项突破性成就。2017年8月30日，诺华的Kymriah率先获批上市，适应症是儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL），定价47.5万美元。2017年10月18日，Kite的Yescarta第二个获得FDA批准上市，适应症为成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，定价为37.3万美元。

公司研发的LCAR-B38M产品在一系列针对复发/难治性多发性骨髓瘤的临床前研究中脱颖而出，表现了突出的总体反应率。2017年9月19日公司发布的公告称，与国内4间三甲医院合作临床研究及应用其自有CAR-T技术，已治疗71位患有复发难治的多发性骨髓瘤的病人。40位接受治疗的病人获跟进最少3个月，其中24位病人达到“完全反应”、12位达到“极好良好部分反应”、3位达到“部分反应”。

2018年，公司在国内与美国同时进行临床试验，研发进度快速推进，这使得公司在CAR-T细胞疗法领域保持领先地位，在国际上也保持先进水平。我们期待公司的LCAR-B38M研发中能取得更多的突破性的重大实质性成果，给我们及广大癌症患者带来更多的好消息。

风险提示：研发进度不及预期风险；临床试验结果不理想风险；未来竞争力不确定风险