海特生物(300683.SZ)：参股公司获得美国FDA新药临床试验批准通知

格隆汇11月28日丨海特生物(300683.SZ)公布，参股公司中眸医疗科技（武汉）有限公司（简称“中眸医疗”）“ZM-02眼用注射液治疗晚期视网膜色素变性的药物管线”的临床试验申请（受理号：IND32046）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，同意其进行临床研究。

ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，用于治疗晚期视网膜退行性疾病。该疗法通过单次玻璃体腔注射，将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，使患者在缺乏功能性光感受器的情况下仍能感知光信号。与传统针对特定基因突变的疗法不同，ZM-02采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病（如年龄相关性黄斑变性）。临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达、表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力。在进行中的首次人体MOON临床试验（NCT06292650）显示，该疗法可显著改善晚期RP患者的视力及生活质量，同时也具有良好的安全性。2024年10月，ZM-02获得美国FDA授予孤儿药资格认定。