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7月14日，Blueprint Medicines公司宣布已与罗氏(Roche)和基因泰克(Genentech，罗氏集团成员)达成一项总额超过17.02亿美元的全球合作，共同开发和商业化精准疗法pralsetinib用于治疗RET变异的癌症患者。通过合作，罗氏将获得pralsetinib在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)和美国以外市场的全球独家许可，以及在美国和Blueprint Medicines共同开发和商业化pralsetinib的权利。基石药业(02616.HK)拥有pralsetinib在大中华区的独家开发和商业化权利。
Pralsetinib是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性靶向致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的在研药物，是每日一次的口服精准疗法，目前正在被开发用于治疗RET变异的非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)、其他甲状腺癌和其它实体瘤患者。Blueprint Medicines已在美国和欧盟提交该药针对多种适应症的新药上市申请(NDA)。基石药业于2018年6月获得了pralsetinib在大中华区的独家开发和商业化授权，并计划近期在中国提交该药的NDA。
超17亿美元合作，加速pralsetinib的全球研发进程
根据合作协议，Blueprint Medicines和基因泰克将共同负责pralsetinib在美国的商业化，并共同承担责任、利润和损失。同时罗氏将获得pralsetinib在美国以外地区(不含大中华区)的独家商业化权利。作为此次合作的一部分，两家公司还计划扩大开发pralsetinib用于多种治疗领域，并探索下一代RET抑制剂的开发。
作为回报，Blueprint Medicines将获得7.75亿美元的前期付款，其中包括6.75亿美元的现金支付。同时罗氏将对Blueprint Medicines普通股进行1亿美元的股权投资，收购价格为每股96.57美元。Blueprint Medicines还将获得高达9.27亿美元的其它付款，包括pralsetinib、下一代RET化合物等任何授权产品的开发、监管和销售里程碑付款。此外，Blueprint Medicines还将有资格获得pralsetinib在美国境外年度净销售额的特许权使用费。
对于本次与罗氏的合作，Blueprint Medicines首席执行官Jeff Albers表示，凭借罗氏的全球影响力和在个体化医疗方面的专业知识，此次合作将加速他们将pralsetinib带给世界各地有重大医疗需求的患者，并在多个治疗领域中扩大pralsetinib的开发，使更广泛的患者群体受益从中受益。
“我们很高兴与已经合作了四年的合作伙伴Blueprint Medicines达成这项合作，我们的目标是尽快为罕见的RET变异癌症患者带来潜在的变革性治疗选择。”罗氏全球合作部门负责人James Sabry博士说：“在为患者带来pralsetinib的同时，我们将利用在肿瘤学方面的全球影响力和专业知识，以及我们在诊断和使用真实世界数据方面的能力，实现我们为患者提供个体化治疗的目标。”
Pralsetinib已在美国提交NDA，并将于近期在中国递交用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性NSCLC的NDA
目前，Blueprint Medicines已向美国FDA提交了pralsetinib治疗RET融合阳性NSCLC、RET突变阳性MTC和RET融合阳性甲状腺癌的新药上市申请。其中，FDA已授予pralsetinib优先审评资格治疗RET融合阳性NSCLC，并授予pralsetinib突破性疗法认定用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的NSCLC、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者。此外，Blueprint Medicines已向欧洲药品管理局提交了pralsetinib用于治疗RET融合阳性NSCLC的上市许可申请。
根据基石药业近日发布的信息，pralsetinib在全球1/2期ARROW关键性试验的中国患者研究结果达到了预期。研究显示，pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC中国患者中具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，且耐受性良好。广东省人民医院终身主任，广东省肺癌研究所名誉所长，吴一龙教授是Pralsetinib(BLU-667)的中国临床试验的主要研究者。
基石药业计划于近期向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交pralsetinib治疗经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC的新药上市申请。目前基石药业还在中国开展了pralsetinib一线治疗RET融合的NSCLC和甲状腺髓样癌的注册临床试验，同时探索pralsetinib在其他携带RET变异的晚期实体瘤的疗效。
医药观澜就此采访了基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士，他表示：“我们非常高兴的看到，罗氏作为抗肿瘤领域的全球领导者之一，高度认可pralsetinib的治疗优势与发展前景，并与Blueprint达成战略合作。我们期待携手罗氏与Blueprint，通过三方强强联合，旨在加快推进pralsetinib在中国乃至全球市场的开发与商业化进程，造福全球更多的肿瘤患者。”
RET融合和突变是许多癌症(包括NSCLC和多种甲状腺癌)的关键驱动因素。RET融合存在于约1％-2％的NSCLC患者和约10％-20％的甲状腺乳头状癌患者中，而RET突变则存在于高达约90％的晚期MTC患者中。此外，在治疗后耐药的EGFR突变型NSCLC患者中也发现了RET融合现象。
我们希望在Blueprint Medicines公司、罗氏(Roche)和基石药业的共同努力下，pralsetinib可以早日在全球获批上市，为RET变异的癌症患者提供新的治疗选择。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料：
[1] Blueprint MedicinesAnnounces Global Collaboration with Roche to Develop and CommercializePralsetinib for Patients with RET-Altered Cancers. Retrieved July 14，2020, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-global-collaboration-roche-develop
[2] 基石药业RET抑制剂中国NSCLC注册研究达预期，拟递交新药上市申请. Retrieved July 9，2020, from http://www.cstonepharma.com/html/news/2684.html
来源：医药观澜