国产“十亿美元分子”背后: 8大创新掣肘怎么破?

Me-too时代宣告终结，中国医药创新迎来关键转折节点。距离下一个国产“十亿美元分子”诞生，现在还差什么？

撰文| 润屿

编辑| 彡氜

2024年以来，一场关于创新药企的生死拉锯，伴随博际生物破产、联拓生物关闭揭开序章。但同时，一场关于中国医药创新实力的大爆发，伴随国内首个出海的“十亿美元分子”诞生，拉开帷幕。

走过2023年，中国医药创新如同凤凰涅槃。随着《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）（修订稿征求意见稿）》发布，Me-too时代正式终结。“创新”，正处于里程碑式的转折点。

汲取过往种种教训与经验，下一步，医药创新到底该怎么做？产业界真的准备好了吗？如何才能为创新的可持续蓄能？

在2024’“声音·责任”医药界人大代表政协委员座谈会召开前夕，包括中国医药企业管理协会在内的26家行业协（学）会针对目前医药行业发展面临的热点、难点问题，广泛收集了基层企业意见建议。我们观察到，产业界多呼吁要多举措提高自主创新能力，促进原始创新，提高创新药支付可及性，完善创新药价值评估体系，另还要在医药人才上发力。此外，为了对药品创新与仿制协调发展、保护与可及合理兼顾、促进医药产业良性发展与竞争，产业界再次呼吁，尽快完善药品试验数据保护制度并落地。

打破自主创新掣肘，给予充足的发展空间

2023年，国产创新药交出了一份漂亮的答卷，尤其国产1类新药获批迎来大爆发。

同时当前国内生物医药自主创新能力仍旧薄弱，创新水平与欧美发达国家和地区相比还有较大差距。有数据显示，中国创新药占整个医药市场的比重仅为9%，而其他G20国家的占比均在20%以上。

与此同时，创新药发展还面临资金短缺、科研成果转化率低、缺乏产业化机制等多种掣肘，在政策与机制、技术、人才、产业链及供应链安全保障等方面也都亟需改善与提升。

为了解决以上问题，产业界提出了各层面、各维度的建议：

一，多举措提高自主创新能力，推动制度创新，促进原始创新。在1类创新药上，能够给与充足的发展空间和支持政策，如CDE评审中给与一定临床豁免机制，特别是已在FDA获得申报资格的药品能够在国内试点地区优审优评；国家医保局在创新药准入方面对于“FIC”药物能够给予评审和测算及定价的利好政策。

二，推动医保支付方式改革，建设多元化支付体系。

三，完善创新药价值评估体系，持续提升谈判机制合理性，参考国际经验制定参照药遴选标准。同时，综合评估创新产品对基金的影响，在续约谈判时充分考虑目录内产品的替代效应。

四，保障产业链供应链稳定可控，加快发展高端生产装备以及专用耗材试剂的研发和推广，提高产业链自主配套水平。

五，推进学科建设，加大高端人才的引进和培育，重点培养行业紧缺的兼具医学、药学、信息技术等背景，从事药物发现、临床试验设计、生物药制造等方面专业人才和跨专业复合型人才。

六，加强国际对标与合作，提升国际竞争新优势。如促进国内外法规接轨、标准互认和质量互信，推动国内临床设计与管理水平达到国际先进水平；培育若干AI新药研发领军企业，率先提出具有国际认可度的AI新药研发标准。

七，探索建立既符合中国国情、又能科学有效的推动行业创新发展的新药推广模式。

补齐专利整体制度最后一块拼图

几年来，业界人士一直疾呼让一项重要制度尽快落地，即药品数据保护制度。

药品数据保护制度是为了鼓励创新，对创新药的试验数据进行保护，属于广泛意义上的知识产权保护，但与专利的保护形式不同。

目前，欧美及日本等国已建立了完善的药品试验数据保护制度，以赋予创新药企对于药品试验数据以一定期限市场独占权的方式保护创新。该制度与简化新药申请、专利链接制度、专利期补偿制度、首仿独占期等制度一起，对药品创新与仿制协调发展、保护与可及合理兼顾、促进医药产业良性发展与竞争、加快新药创制以提高人民健康水平起到非常重要的作用。

在2018年，国家药监局就《药品试验数据保护实施办法（暂行）（征求意见稿）》向社会征求意见，但文件中至今缺乏对药品保护范围、数据保护期限、申请批准流程等药品试验数据保护细则的规定和实施办法，药品数据保护制度至今也无法落地实施，而创新与仿制、保护与竞争的调节措施仍旧不平衡。

于是，产业界再次建议:

一，尽快落实药品试验数据保护制度，加强试验数据保护与专利保护相结合的机制，促进内外部制度衔接，鼓励创新药物研发。

二，对药品试验数据保护的药品品种、期限、申请受理、公示、仿制药申请及批准管理等方面进行研判，出台具体实施办法及配套文件。如将生物制品在中国开展的临床试验所取得的临床试验数据纳入药品试验数据保护范围。

三，参考当今国际经验，对在中国境内获批上市的新药给予更长期限的数据保护期。对不同类型的药品设定不同的保护期限，生物药设立10-12年保护期，同时，相关主管部门在药品审评审批过程中，应实际执行对新型化学成份药品的6年数据保护期。

四，厘清享受药品数据保护制度的“新药”范围。建议提到，应当明确的是，能够享受药品数据保护的新药是指“在中国首次获得上市许可、且具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的化学药和生物制品”。