140亿美金的小分子！Karuna制药背后有何来头？

PureTech

Health的创始人Daphne

Zohar女士是一位成功的企业家，她组建了公司的领导团队，并主导了筹款、业务发展、基础计划和平台建立工作。她还是Biotech

Hangout播客的联合创始人，并被安永、FiercePharma、BioWorld、麻省理工科技评论、波士顿环球报和科学美国人等多家媒体评为生物技术领域的顶级领导者和创新者。同时，她还在BIO（美国生物技术创新组织）董事会任职。

Daphne Zohar女士

Daphne Zohar被称为是拥有“超能力”的女性——她可以看到任何事物的潜力。Zohar从16岁时就开始了自己的创业之旅，从手表、橄榄油，到赛马“蹄垫”，作为一名连续创业者，她几乎可以进入任何利基市场。不过，她最终还是被生物技术领域的挑战所吸引。“我发现从无到有创造一些东西，其中的过程非常让人兴奋”她曾表示，“事实上，很多可能对人类健康产生影响的生命科学发现从未得到开发，因为它们陷入了转化的死亡之谷。我被弥合死亡之谷的挑战所吸引。”

Zohar的父亲是麻省总医院的一名研究员，这使得她对实验室环境颇为熟悉，并开始与实验室里的人讨论许可、技术转让和建立生命科学公司的问题，但每次Zohar与别人交谈时，他们总说“这是Bob Langer做的”。于是Zohar就找到了这位Langer。

Robert S. Langer教授

这里的Bob Langer指麻省理工学院Robert S. Langer教授（Bob常被用作Robert的简称或昵称），他是美国三院院士，被誉为“组织工程和药物递送之父”，参与创办了超过40家公司，其中就包括Moderna。Langer教授后来便成为了PureTech Health的联合创始人。除此之外，Zohar女士还邀请了John Zabriski（前Pharmacia & Upjohn的CEO）、Bennett Shapiro（默克公司执行副总裁）、Ron Cape（生物技术公司Cetus的联合创始人）加入，作为PureTech Health最初的风险投资合伙人。

2004年，PureTech Health的前身实体PureTech Health LLC在波士顿开始运营，从事初始的采购工作，并在当年完成超过500万美元的首轮融资。2015年5月，PureTech Health plc在英国注册成立，6月在伦敦证券交易所完成首次公开募股，并在重组中收购了PureTech Health LLC。PureTech Health LLC现在是PureTech Health plc的全资子公司，并负责美国的业务。公司的美国存托凭证自2020年11月起在纳斯达克全球市场交易（NASDAQ:PRTC）。

截图来源：药融云数据库

根据企业官方信息，PureTech Health作为一家生物治疗公司，致力于赋予新型药物以生命，以改变毁灭性疾病患者的生活。通过经验丰富的研发团队以及广泛的科学家、临床医生和行业领导者网络，建立了广泛且深入的管线，这些管线正在内部或通过新的创始实体进行推进。

目前，PureTech Health的研发引擎已经成功开发出了27种疗法，其中有2款药物（纤维素水凝胶胶囊Plenity®和多动症数字疗法EndeavorRx®）已经获得美国FDA的批准和欧洲上市许可，第3款药物（抗精神分裂症药物KarXT[呫诺美林-曲司氯铵]）已向FDA递交上市申请。

PureTech Health的药物开发方法基于三个关键支柱。

▶ 第一个支柱在于确定患者需求未得到满足的治疗领域，并寻找疗效确切但由于给药途径或副作用等关键限制而未充分发挥潜力的治疗方法。

▶ 第二个支柱是应用公司专有的见解和技术来克服这些局限性，从而为患者带来新疗法和相应的获益。

▶ 第三个支柱以有效降低风险为中心，通过两种方式实现这一目标，一是将开发工作建立在明确的临床和监管路径上，二是在早期进行“killer”实验，从而迅速终止那些没有达到预先设定目标的项目。

这使PureTech Health能够将资源转向最有可能推进的项目，该公司的临床开发成功率是行业平均水平的约六倍。（此处的临床成功率是以从第1阶段到监管备案成功的概率来进行衡量，PureTech的成功率为47%，行业平均水平为8%）

PureTech Health全资拥有的内部管线聚焦于利用经过验证的疗效的药物，通过成熟的配置资产快速推进药物的开发。这一策略旨在保留有效药物的药理学，同时最大限度地发挥其未实现的潜力，以满足患者的重大需求。

LYT-100（Deupirfenidone）是PureTech内部管线中进度最为领先的候选疗法，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），这是一种罕见的、进行性的致命肺部疾病，中位生存期为2-5年。针对该病，吡非尼酮（罗氏）是仅有的两款获批药物之一（另一款是勃林格殷格翰的尼达尼布）。与单独的支持性治疗相比，吡非尼酮已被证明可将患者生存率期延长约3年。然而，现有的两种标准护理药物存在耐受性问题，导致患者停药或减少剂量。因此，近四分之三的IPF患者放弃了这些原本有效的药物治疗。

LYT-100是吡非尼酮的氘代形式，旨在保留吡非尼酮有益的药理学和临床验证疗效，具有高度差异化的药代动力学特征，已在多项临床研究中显示出良好的耐受性，并有可能延长患者的治疗时间，以实现更优的疾病管理。与目前批准的吡非尼酮剂量相比，LYT-100还被证明可以实现安全给药，总药物暴露量更高，或可提供更优的疗效，有望替代当前的标准治疗方案。

LYT-100的两项潜在注册研究中的第一项正在进行中，预计2024年将获得2b期临床试验的主要结果。这是一项全球试验，旨在评估LYT-100对比安慰剂的疗效、耐受性、安全性和给药方案。PureTech还在探索LYT-100在进展性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD）以及其他纤维化疾病中的应用。

截图来源：药融云数据库

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