7款已上市基因疗法最新营收情况

基因治疗被认为是医学和药学领域的一次革命。

截止目前，（不统计DNA疫苗和mRNA疫苗在内）目前全球已有51款基因治疗药物获批上市。随着越来越多的基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，基因治疗即将迎来高速发展期。本文盘点了其中7款已上市基因疗法的最新营收情况，如下：

Hemgenix

CSL Behring 和 uniQure 的 Hemgenix 价格高达 350 万美元，是世界上最昂贵的新药。2022年11月获FDA批准上市，是FDA批准的首款B型血友病基因疗法。

6月20日，Hemgenix完成商业化首单，根据合作协议，uniQure将从CSL获得1亿美元的里程碑付款。根据uniQure最新财报，截至Q3，uniQure分得50万美元。

Zolgensma

治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma 2023Q3营收3.08亿美元，微降2%。2023前三季度累计营收9.28亿美元，同比下降11%。

Zolgensma是诺华巨资收购的AveXis获得，于2019年5月在美国上市，定价为212.5万美元。目前Zolgensma已在近50个国家获得批准。

2019年7个月Zolgensma销售额达3.61亿美元；2020年营收为9.2亿美元，同比增加150%；2021年Zolgensma营收13.51亿美元，同比大增47%；2022年营收13.7亿美元，微增1%。2023全年，Zolgensma同比将有所下降。

 Skysona

Skysona 定价为 300 万美元，2023前三季Skysona 营收1086万美元。去年9月，该一次性基因疗法获FDA批准用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良（CALD）的男性患者的疾病进展。2021年7月获欧盟批准上市。

药物基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

Zynteglo

2022年8月，美国FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法Zynteglo在美国上市，价格高达280万美元。2023前三季Zynteglo总营收868万美元。

药物基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

Elevidys

今年6月22日，Elevidys获FDA批准，用于治疗4至5岁DMD儿童患者，成为全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。后在8月份才进行正式销售交付，定价为320万美元/剂。

根据公司Q3季报，Elevidys（SRP-9001）上市仅2个月，大卖6911万美元（约5.03亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.2830 人民币计算），占总营收的21%。

伊基奥仑赛注射液（福可苏）

今年6月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准由驯鹿生物和信达生物共同研发的全球首个全人源BCMA CAR-T细胞免疫治疗产品福可苏（伊基奥仑赛注射液）的新药上市申请（NDA）。

目前，已惠及全国十多省市、十余位复发难治骨髓瘤患者。这标志着，中国第一款自主研发并且全流程自主生产的CAR-T产品和首款获批的治疗MM的细胞治疗产品福可苏（伊基奥仑赛注射液）正式进入临床应用，为中国MM患者带来全新的革命性治疗选择，开启RRMM CAR-T治疗新时代。

总结

在当下的时代，基因疗法的出现为人们打开了另一扇大门。近年来，随着人们在基因治疗领域的不懈努力，在临床上取得一系列的突破，取得了令人瞩目的成果，同时也增强了人们对基因治疗的信心。尽管仍面临许多挑战，尽管基因疗法在成为常规治疗手段之前还有一段路要走，但越来越多基因疗法的获批上市、临床试验数量的急剧增长、大量资本青睐及众多政策支持，昭示着基因疗法已走出“黑暗时期”，即将到光明未来的转变。