基石药业-B(02616.HK)获批开展ivosidenib桥接注册性I期试验用于治疗急性髓性白血病

格隆汇7月22日丨基石药业-B(02616.HK)公布，已获得国家药监局(NMPA)批准，启动ivosidenib(TIBOSOVO)在中国的一项桥接注册性I期试验，以治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性(R/R)急性髓性白血病(AML)患者。

这项独立试验旨在验证ivosidenib在携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的R/RAML在中国患者中的有效性、安全性和药代动力学。

公告显示，AML是成人中最常见的急性白血病，且疾病进展迅速。美国每年约有20,000例AML新发病例，患者五年生存率约为27%，而在中国每年新发病例超过30,000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者会对治疗产生耐药或最终复发，发展为预后很差的R/RAML。

随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多，AML的发病率可能呈显着上升趋势。在所有AML病例中，约6%至10%存在由IDH1基因突变导致的造血干细胞分化受阻。目前已经在中国获批的AML疗法中，还没有针对该患者群体的有效药物。

据悉，ivosidenib由基石药业的合作伙伴AgiosPharmaceuticals,Inc.发现和研发，已于2018年7月获得美国食药监局(FDA)批准，用于治疗经FDA批准的测试检测到的携带IDH1基因突变的成人R/RAML患者。