金斯瑞生物科技(01548.HK)：传奇生物宣布于2023年ASH年会上公布报告

格隆汇12月12日丨金斯瑞生物科技(01548.HK)公布，传奇生物科技股份有限公司("传奇生物"，为公司非全资附属公司，其股份以美国存托股份形式于美国纳斯达克全球精选市场上市)已于2023年12月11日(纽约时间)发布新闻稿，宣布传奇生物于2023年美国血液学会年会("ASH年会")上通过口头报告公布的3期CARTITUDE4研究的患者报告结局数据及通过另外两个报告公布的数据。

CARTITUDE-4研究的患者报告结局显示，使用CARVYKTI®治疗后，患者健康相关的生活质量得到临床意义的改善，多发性骨髓瘤症状减轻

2023年ASH年会上通过口头报告公布的3期CARTITUDE-4研究的患者报告结局(摘要#1063)显示，与接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松(DPd)的标准治疗相比，既往接受过一至三线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者在单次输注CARVYKTI®(ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel，西达基奥仑赛)后，健康相关的生活质量得到明显改善。患者报告结局资料亦表明，CARVYKTI®治疗组的患者在单次输注后疾病特异性症状明显减轻，而标准治疗组的患者在大多数领域和症状与基线相比呈现恶化趋势或改善较少。

CARTITUDE-4研究中符合条件的患者既往接受过一至三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂(PI)和免疫调节剂且对来那度胺耐受。该研究将419例患者随机分组，其中208例患者接受CARVYKTI®治疗，211例接受标准治疗。至2022年11月1日资料截止时，CARVYKTI®治疗组的99例患者和标准治疗组的66例患者已进行基线和12个月患者报告结局评估，作爲疾病进展前的资料。与标准治疗相比，接受CARVYKTI®输注的患者从基线到12个月在总体健康状况(10.1分vs.-1.5分)、疼痛(-10.2分vs.-3.9分)以及视觉类比量表(8.0分vs.1.4分)方面的平均改善超过有临床意义的阈值。

与标准治疗相比，在评估改善疲劳(-9.1分vs.2.8分)和情绪功能(9.5分vs.2.2分)时，CARVYKTI®的患者报告结局资料接近有临床意义的阈值，并且在欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷核心30(EORTCQLQ-C30；100分制)确定的所有其他领域，CARVYKTI®在数值上更佳。根据多发性骨髓瘤症状和影响问卷测量(MySIm-Q;5分制)，CARVYKTI®治疗组中多发性骨髓瘤(MM)症状恶化的中位时间为23.7个月，而标准治疗组为18.9个月(风险比[HR]，0.42)。

CARTITUDE-4的治疗分析资料显示良好的无进展生存(PFS)率

CARTITUDE-4研究资料的补充分析以海报(摘要#4866)形式在ASH年会上展示。至资料截止时，208名患者中有176名被随机分配到CARVYKTI®治疗组。患者中位年龄为61岁，34%的患者既往接受过一线疗法治疗。在随机分组后16个月的中位随访中，22%的患者接受一个周期的桥接治疗，59%的患者接受两个周期治疗，18%的患者接受三个周期治疗，在桥接治疗期间，所有接受治疗的患者疾病负担均得到有效控制。

输注12个月后，PFS率为85%，总生存(OS)率为92%，中位PFS尚未达到，总缓解率(ORR)为99%，86%的患者达到完全缓解或更好(>CR)。在可评估微小残留病灶(MRD)的患者(n=144)中，77%的患者达到了MRD阴性且完全缓解或更好(>CR)。

最常见的CAR-T细胞相关毒性包括细胞因数释放综合征(CRS)，发生率为76%(1%的患者出现3级)，神经毒性发生率为21%(3%的患者出现3/4级)，5%的患者出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合征(ICANS)(未出现3/4级)。17%的患者出现其他神经毒性(2%的患者出现3/4级)。至资料截止时，所有患者CRS和ICANS均已缓解。

CARTITUDE-2研究的队列A和队列B的资料显示深度持久缓解

ASH年会第二个口头报告公布CARTITUDE-2研究队列A和队列B的长期疗效和安全性资料(摘要#1021)。中位随访29个月时，既往接受过一至三线治疗且来那度胺耐受的多发性骨髓瘤患者(队列A)和早期复发的患者(队列B)在前线治疗中接受CARVYKTI®后出现深度持久缓解。

在队列A(n=20)和队列B(n=19)中，接受CARVYKTI®治疗的ORR分别为95%(≥CR，90%)和100%(≥CR，90%)。在队列A中，24个月的PFS率为75%，24个月的OS率为75%。在队列B中，24个月的PFS率和OS率分别为73%和84%。两个队列均未出现新的CAR-T相关安全信号，但队列B新增一例CAR-T相关细胞神经毒性(2级)。