3月全球多款罕见病药物获批上市，涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

格隆汇3月30日｜据新京报，3月27日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Santhera制药/曙方医药的Vamorolone口服混悬液新药上市申请获受理，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。据不完全统计，3月以来，至少有3款罕见病药物在全球上市，还有4款罕见病药物在美国获孤儿药认定，另有1款在中国申报上市，疾病领域涉及杜氏肌营养不良、早发性异染性脑白质营养不良、黑色素瘤等。