先导编辑首次在人体内“改写”DNA

格隆汇10月26日｜据英国《自然》网站22日消息，美国生物技术公司先导医药宣布，已利用先导编辑技术，首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计2027年公布。此次试验属于体内基因编辑。团队通过脂质纳米颗粒把先导编辑组件送入患者肝细胞，以纠正ATP7B基因中的特定突变。与体外编辑不同，体内编辑无需提取患者细胞、在实验室改造后再回输，因而有望降低制造和管理成本，也让治疗更便于推广。