FDA拒绝Regenxbio的亨特综合征基因疗法

格隆汇2月11日｜临床阶段生物制药公司Regenxbio（RGNX）周二早盘大跌13.3%，此前美国食品药品管理局(FDA)对该公司开发的、针对亨特综合的一次性基因疗法RGX-121发出完整回复函，指出对替代终点和对照可比性的担忧。亨特综合是由于水痘-带状疱疹病毒再激活引发的周围性面瘫。