近10亿美元，7月Biotech融资事件预示着哪些趋势？

7月，美国及欧洲的生物医药行业共发生15起1000万美元以上的融资事件，融资规模达9.23亿美元，其中值得关注的有：

（1）基因疗法仍有资本布局：7月，以AI驱动的基因疗法公司Kriya Therapeutics完成了1.5亿美元的C轮融资，与早些年成立的同行对手所不同的是，Kriya将研究与生产制造融为一体，且不断通过对外并购与合作，拓展治疗领域，需要有Deep pocket的资方支持。

（2）GPCR领域再现大额融资：7月，由诺奖得主Lefkowitz博士设立的Septerna完成了1.5亿美元的融资，而在2月，另一家GPCR领域的公司硕迪生物（Structure Therapeutics）完成了1.61亿美元的IPO，详见此前文章：首日暴涨73.33%！中概股IPO回暖。

（3）平台型与垂直细分领域公司平分秋色。在7月完成融资的Biotech公司中，既有Kriya、Crossbow、Nexo、Causaly等扩展性较强的平台型公司，也有Arthrosi 、Tenpoint 、Renibus等专注于医疗需求未能较好满足的细分领域公司。

1、Kriya Therapeutics：AI驱动的基因疗法公司

7月26日，Kriya Therapeutics宣布增加1.5亿美元的C轮融资，使得C轮融资总额达到4.3亿美元。本轮融资的投资者是Patient Square Capital，C轮其他投资机构包括Bluebird Ventures、Dexcel Pharma、Foresite Capital、QVT等。

Kriya Therapeutics成立于2019年10月，由两位Biotech领域的资深人士Roger Jeffs与Shankar Ramaswamy联合创办，是一家采用人工智能（AI）的基因疗法的公司，曾入选了BioSpace评出的2021年度新一代（NextGen）生物新锐公司榜单。

Kriya目前拥有两大平台：

SIRVE™技术平台：一个智能载体工程系统。SIRVE™结合了计算机科学和载体生物学领域，用于新载体设计、序列修改和数据分析，以最大限度地降低AAV免疫原性，提高组织的特异性，增强基因疗法的表达。未来，SIRVE™将更专注于使用算法工具、可扩展的基础设施和专有技术设计基因疗法，以优化基因治疗的有效性和持久性。

STRIPE™生产平台：一个智能合理载体工程系统。STRIPE™平台整合了细胞系开发技术和先进的上下游工艺，以实现大规模生产成本的指数级降低。Kriya在北卡罗来纳州建有面积约4700㎡的生产基地，采用了STRIPE™平台技术，用于其基因治疗管线从早期研究到商业化生产，能够以高达3000升的规模支持跨产品的材料同时生产。

在研发管线方面，Kriya采取自主研发与外部并购、外部合作相结合的方式，将研发管线扩展到眼科、神经病学和代谢疾病三个领域：

（1）2022年11月，Kriya收购了Redpin公司，一家为神经系统疑难杂症开发可调控基因疗法的Redpin公司。Redpin已经建立了一种突破性的、经过验证的化学遗传学方法，旨在为神经系统疑难杂症开发可调控基因疗法；

（2）2022年1月26日，Kriya宣布与南卡罗莱纳医科大学(MUSC)研究发展基金会达成独家协议，获得下一代补体靶向基因疗法用于治疗地理萎缩(AMD)和其他眼部疾病的授权；

（3）2022年1月，Kriya收购Warden Bio，获得了五个临床前AAV载体基因治疗项目的独家权利；

（4）2022年3月，Kriya与Twist达成协议，Twist将利用其抗体发现和优化平台来发现针对特定目标目标的新型抗体。

Kriya重点针对各领域内存在重大未满足临床需求的适应症，如眼科领域的地理萎缩、非感染性葡萄膜炎以及糖尿病性视网膜病变，神经系统领域的三叉神经痛和癫痫，代谢疾病方面的糖尿病和糖原贮积病。

其中针对1型糖尿病的AAV基因疗法KT-A112是Kriya的最主要的资产，该药物采用肌肉注射给药的方式，利用AAV载体递送基因，以产生胰岛素和葡萄糖激酶。此外，公司还有KT-A522与KT-A832两款糖尿病候选药物。

在一级市场，Kriya Therapeutics在2020年完成了8000万美元的A轮融资、2021年完成了1亿美元的B轮融资、2022年完成了2.7亿美元的C轮融资，获得了多家知名机构的投资，其中连续参加B轮和C 轮投资机构 Patient Square Capital，是由金融领域的大佬Jim Momtazee创立，他曾在著名的KKR工作长达21年，协助KKR进入医疗保健领域。目前，Momtazee在BridgeBio、Jazz Pharma、Apollo Therapeutics、HCA等多家医药公司担任董事。

公司的管理团队十分优异，联合创始人兼CEO Shankar Ramaswamy是 Roivant Sciences的创始人之一，也是总统候选人 Vivek Ramaswamy 的兄弟，他曾在基因疗法公司Sio Gene担任首席商务官。另外一位创始人Fraser Wright曾是基因疗法公司Sparks Therapeutics（被罗氏以43亿美元收购）联合创始人，还有一位创始人Roger Jeffs曾是United Therapeutics前CEO。

2、Septerna：诺奖得主创立的GPCR公司

7月11日，Septerna宣布完成1.5亿美元B轮融资，本轮融资RA Capital领投，Third Rock、Samsara、Invus、BVF、Casdin、Logos、Deep Track、高盛、Vertex Ventures、Driehaus Capital、Soleus Capital等机构跟投。

Septerna成立于2020年，由诺奖获得者Robert J. Lefkowitz博士与著名Biotech投资机构Third Rock Ventures联合创办， 是一家致力于开发G蛋白偶联受体（GPCR）口服小分子药物的公司。

Robert J. Lefkowitz博士是GPCR研究的奠基人。1986年，Lefkowitz成功克隆出β2肾上腺素受体（β2AR），确定了β肾上腺素受体和视紫红质是GPCR 家族的第一个成员，并提出GPCR可能是个大家族的假设，开启了现代GPCR信号通路的研究。鉴于在GPCR领域的卓越研究，Lefkowitz教授及其实验室的另外一位Brian K. Kobilka教授，被授予2012年的诺贝尔化学奖。

目前，约有700种已获批的药物靶向GPCR，约占目前所有批准药物的三分之一，但绝大多数潜在的治疗性GPCR靶点仍没有被开发出药物。为了进一步挖掘GPCR领域的潜力，Septerna打造了Native Complex™技术平台，通过使用新的筛选技术和基于结构的药物设计来实现工业化的药物发现，能够在细胞环境之外，重现GPCR的天然结构、功能和动力学，有望降低GPCR领域的研发难度。

研发管线方面，Septerna目前所有的管线均处于临床前阶段，其中进度最快的事是用于治疗甲状旁腺功能减退症的PTH1R激动剂项目，PTH1R也是创始人Robert Lefkowitz教授最经典的研究靶点之一。

靶向TSHR受体的药物是公司另外一个重要管线，主要的临床适应症包括甲状腺癌和格雷福斯病等。

在一级市场，Septerna于2022年1月宣布完成1亿美元的A轮融资。A轮融资是由Third Rock Ventures领投，BVF Partners、CasdinCapital和Logos Capital等机构参投。

Septerna的管理团队十分豪华，联合创始人兼CEO Jeffrey Finer是Third Rock Ventures的风险合伙人，参与创建孵化了多家生物技术公司，拥有超过30年的研究、临床和商业化经验；首席医疗官Alan Ezekowitz亦是Third Rock的合伙人，此前曾是Abide Therapeutics（被灵北收购）的创始人兼CEO、默克公司副总裁；另外一位联合创始人Lefkowitz目前是美国杜克大学医学中心医学教授、生物化学教授，美国霍华德休斯医学研究所的研究人员。

3、Crossbow Therapeutics：辉瑞、礼来支持的抗体疗法公司

7月11日，Crossbow Therapeutics宣布完成8000万美元的A轮融资，本轮融资由MPM BioImpact和Pfizer Ventures领投，Polaris Partners、BVF Partners，礼来，Mirae Asset 等机构跟投。

Crossbow Therapeutics是一家为癌症患者开发模拟T细胞受体（TCR）抗体疗法的公司。与其他抗体疗法不同的事，Crossbow的T-Bolt™疗法具有易于组装的特点，可高精度地针对以前无法触及的肿瘤靶点，大幅提升了抗体疗法的治疗潜力。

在具体流程方面，Crossbow首先识别和验证那些具有潜力的癌症特异性抗原，然后，公司将开发模拟T细胞受体（TCRs）的抗体，来针对这种抗原特异性的肽。模拟TCR的抗体也会与即用型的T细胞衔接体，或是其他免疫疗法结合，产生一种称为T-Bolt分子（简称“肿瘤螺栓”）的疗法。

Crossbow由著名投资机构MPM BioImpact创立和孵化，公司首席执行官Briggs Morrison博士拥有超过30年的制药和生物技术行业经验，此前曾在Syndax、阿斯利康、辉瑞和默克担任高管，全程领导或参与了Tagrisso®、Imnfinzi®、Lynparza®等多个药物的研发与上市工作。

公司首席科学家Dmitri Wiederschain博士曾在Jounce Therapeutics、赛诺菲和诺华担任领导职务。董事长Todd Foley亦是MPM BioImpact的董事总经理，也是Crossbow Therapeutics的联合创始人，曾在Semma Therapeucs担任董事（被Vertex以9.5亿美元收购），亦曾指导诺华以6.65亿美元收购Selexys Pharmacecals。公司另外一位联合创始人兼运营副总裁Geraldine Paulus也来自MPM BioImpact。

4、Arthrosi Therapeutics：一品红支持的痛风药物公司

7月11日，Arthrosi Therapeutics宣布完成7500万美元的D轮融资。本轮融资的投资方有Guangrun Health Industry和Reichstein Biotech，两家机构均为一品红(SZ:300723)的关联方，D轮融资完成后，Arthrosi公司估值达到2.09亿美元，一品红及其关联主体共持有Arthrosi公司43.4%股份，维亚生物(HK:01873)也是股东之一。

Arthrosi Therapeutics成立于2017年，是一家致力于代谢系统疾病药物研发的企业。公司的主打药物是治疗痛风的AR882，目前在美国开展临床二期试验。

2023年初，Arthrosi 发布了AR882为期12周的Ⅱb期临床试验数据，结果显示病人患者入组sUA平均基线约为512μmol/L，75mg剂量组中位sUA降 低至约208μmol/L，降低了约304μmol/L；50mg剂量组中位sUA降低至约 297μmol/L，降低了约215μmol/L；AR882展现出了优异的疗效及卓越的安全性， 为其进入全球临床Ⅲ期提供了坚实的基础。

2021年8月，一品红与Arthrosi Therapeutics联合设立了广州瑞安博医药科技有限公司。广州瑞安博将获得Arthrosi的AR882、AR035项目开发的相关中国专利，负责完成AR882、AR035项目在中国区域的研发并取得上述药品的上市许可和在中国区域生产、销售等全部商业化权益。

Arthrosi的管理团队经验丰富，创始人兼CEO 叶立天博士，曾担任 Ignyta公司（被罗氏以17亿美元收购）的研发副总裁、Ardea Biosciences（被阿斯利康以12.6亿美元收购）的转化副总裁，并领导了痛风药物lesinurad的开发，持有相关专利。

首席医疗官Robert Keenan曾是杜克大学医学中心痛风和水晶关节病诊所的创始主任。另一位创始人兼COO 颜顺启博士在全球拥有400多项专利，参与了六种临床药物的设计和发现，其中包括3种FDA批准的药物：IDHIFA、TIBSOVO和PYRUKYND。

5、Tenpoint Therapeutics ：逆转视力丧失的细胞疗法公司

7月12日，Tenpoint Therapeutics宣布完成7000玩美元的A轮融资，本轮融资由F-Prime Capital, Sofinnova Partners、British Patient Capital领投，启明创投、Eight Roads 、UCL Technology Fund等机构跟投。

Tenpoint Therapeutics是一家致力于基于视觉恢复工程细胞的治疗和体内重新编程以治疗退行性眼病的公司。Tenpoint的成立是基于Moorfields眼科医院、伦敦大学学院眼科研究所、巴黎视觉研究所和华盛顿大学的科学创始人的开创性工作，这些工作包括了基于工程细胞治疗方法的开发，转化研究和概念验证。

Tenpoint 计划通过用健康细胞替代病变细胞来解决视力丧失的根本原因，从而使视力得到永久的恢复。目前，Tenpoint公司正在推进体内和体外两种特化眼细胞类型的生成方法。

体外疗法首先要借助诺贝尔奖获奖的研究成果，将已经分化的细胞重置为多能状态，得到诱导性多能干细胞（iPSCs），然后引导多能干细胞分化为特定的眼部细胞，这些修改细胞在精确植入眼睛所需的位置后，可发挥其作用。在某些应用中，为了提高分化后细胞的功能，可以在细胞分化之前对iPSCs进行基因修饰，包括基因敲除、基因敲入或其他修饰方式。

体内再生疗法则借鉴了自然界中一些动物（如鱼类和两栖动物）的再生机制，这些动物能够在受伤后通过重编程眼睛中其他结构的细胞来再生特定的神经元眼部细胞。这种方法有望再生多种不同的神经元眼部细胞类型。

6、Nexo Therapeutics：共价小分子药物公司

7月26日，Nexo Therapeutics宣布完成了6000万美元的A轮融资，本轮融资由Versant Ventures领投，New Enterprise Associates和Cormorant Asset Management跟投。

Nexo Therapeutics是一家致力于开发新型抗肿瘤共价小分子药物的公司。Nexo认为现有的配体发现方法无法寻找到肿瘤领域的高质量靶点，或者难以对靶点进行优化，而公司将化学引擎与化学生物学功能相结合，有潜力系统的解决了行业问题。

Nexo拥有一个名为CODON（共价发现和优化）的技术平台，结合了共价配体发现和化学生物学，使用针对所有可配体氨基酸的共价片段，希望超越仅限于半胱氨酸的传统方法，共价结合先前方法难以靶向的靶点。同时，内部文库规模和广度的扩增，以及生化和细胞内质谱分析能力，有潜力能够追求具有挑战性的高价值靶标。

此外，Nexo还具有化学生物学能力INFINI-T（靶标启动前的知情情况），通过细胞和体内模型中的小分子来控制，以产生关于靶抑制所需深度、持续时间和选择性的信息，在先导优化之前就为药物化学提供了目标产品信息，预计这将减少将候选药物带到临床所需的时间和资金。

在完成A轮融资的同时，Nexo Therapeutics宣布与德克萨斯大学安德森癌症中心达成战略研究合作，将Nexo的药物发现平台与MD Anderson的AdvanCe Therapeutics and Innovation in ONcology（TRACTION）平台的转化研究和药物开发专业知识结合在一起，从药物发现到药物研究，双方合作为治疗选择有限的患者开发小分子疗法。

公司管理团队十分优秀：Andrew Phillips博士，首席执行官兼创始人。Phillips博士曾任Cormorant董事总经理和Helix首席财务官，亦曾是C4 Therapeutics的总裁兼首席执行官；公司的联合创始人兼首席运营官Michael Kim博士，曾在Alkermes、Vertex、FORUM、ARIAD、C4担任各种业务开发和战略职务。

近年来，共价药物也是biotech的热点领域之一，2022年10月， 由斯坦福大学教授Nathaniel Gray与Voyager Therapeutics的前CEO Andre Turenne联合创立的Matchpoint Therapeutics完成由赛诺菲领投、Vertex跟投的1亿美元A轮融资。