基石药业－Ｂ(02616.HK)治疗肝细胞癌的CS1001联合BLU-554疗法获临床试验批准

格隆汇6月5日丨基石药业－Ｂ(02616.HK)发布公告，本公司治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的CS1001联合BLU-554(CS3008)疗法在中国获临床试验批准。该试验是一项多中心、开放性、多剂量给药的Ib/II期研究，旨在评价此联合疗法在晚期肝细胞癌中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征和抗肿瘤疗效。

2015年，中国约有32.6万人因肝癌致死，肝癌因此成为中国第二大癌症死因。肝细胞癌占所有肝癌中的比例约为85%至90%，肝细胞癌也是世界第六大常见癌症。每年约一半的新发和死亡肝癌患者在中国。目前，针对晚期肝细胞癌治疗的获批准药物十分有限，因此无论是医生还是患者都有巨大的需求。

CS1001是基石药业自主研发的抗PD-L1单抗，也是基石药业三款肿瘤免疫治疗骨干产品之一。目前CS1001已经针对肺癌、胃癌和其他晚期恶性肿瘤的治疗启动临床试验。在Ia期试验中，CS1001呈现出良好的耐受性和抗肿瘤活性，并在多个瘤种中观察到部分缓解。

BLU-554是一款强效高选择性的成纤维细胞生长因数受体-4抑制剂，由基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(纳斯达克股份代号：BPMC)(Blueprint)开发。一项正在进行的针对带有成纤维细胞生长因数受体-19(FGFR19)-FGFR4信号通路异常的晚期肝细胞癌的I期试验已发布数据表明BLU-554单药具有普遍的良好耐受性，并且显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。美国食品和药物管理局(FDA)已授予BLU-554治疗肝细胞癌的孤儿药资格。

基石药业董事长、执行董事兼首席执行官江宁军博士表示：基石药业的使命之一，是针对中国的高发难治癌症进行创新药物的开发，以此满足重大临床需求。联合疗法和精准医学是我们的核心管线战略。通过与Blueprint的合作，公司已于今年早些时候在中国启动BLU-554作为治疗肝细胞癌单药的临床项目，作为正在进行中的全球临床试验的一部分。公司希望CS1001与BLU-554的联合方案能够为这一极具挑战性的疾病提供重要的治疗新选择。

基石药业首席转化医学官谢毅钊博士表示：通过将肿瘤免疫治疗药物与单药显示良好活性的靶向药物相联合，新的临床数据在肝细胞癌治疗上已显示出令人鼓舞的结果。CS1001与BLU-554的联合疗法正是这一思路的良好例证，并且有成为FGF19-FGFR4激活的晚期肝细胞癌的一线治疗策略的潜力。公司会尽快推进这项联合疗法的临床试验，挖掘两项高潜力候选药物相结合的更多可能性。

据悉，BLU-554是一款口服、有效且不可逆的FGFR4抑制剂，BLU-554由Blueprint专门开发，可以以其极高的特异性抑制FGFR4，从而避免了对FGFR1、FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint正在开发作为一种研究药物的BLU-554用于治疗FGF19-FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌，Blueprint估计此类患者约占肝细胞癌患者的30%。BLU-554已获得FDA授予的孤儿药资格。S1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。

CS1001由美国LigandPharmaceuticalsInc.授权引进的OMT转基因动物平台产生，该平台可实现全人源抗体的一站式生产。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，CS1001是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4(IgG4)单抗药物。与同类药物相比，CS1001在患者体内产生免疫原性及潜在毒性的风险更低，这使得CS1001具有潜在的独特优势。

CS1001已在中国完成1期临床研究剂量爬坡。在1a期研究中，CS1001表现出良好的耐受性和持续的临床获益。目前，CS1001正在进行多项临床试验中，包括一项美国桥接性1期试验。在中国，其临床项目包括针对多个癌种的一项多臂1b期试验，两项关键性2期试验和三项3期试验。