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国内CXO龙头的背书,北海康成开辟国内罕见病创新市场

2021年09月28日 08时51分

当下,中国的创新药市场中,一个肿瘤药物靶点可能有多达几十家的药企同时竞争,而罕见病药物市场却一直面临着药物需求无法满足的情况。

在港交所有这样一家专注于研发治疗罕见病药物的公司,北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)已递表港交所,联席保荐人为摩根士丹利、Jefferies,其在罕见病药物领域究竟表现如何?


政策推动下,罕见病拥有千亿美元市场


提到罕见病,许多人会觉得其市场并不大,但据Frost&Sullivan数据显示,约有80%的罕见病是由遗传造成,一个罕见病患者身后牵扯到的是一个庞大的家族,且四分之三的病例于儿童时期开始发病,五岁前的死亡率高达30%。总体来说,预计罕见病会影响全球3.5%至5.9%人口。

据Frost&Sullivan资料显示,全球罕见病药物市场规模将由2020年1351亿美元增至2030年3833亿美元,年复合增长率达11%。其中,由于近年来我国在政策等多方面开始推进罕见病药物的创新发展,预计中国罕见病药物市场将由2020年13亿美元急速增长至2030年259亿美元,年复合增长率高达34.5%。

从市场占有率可以看到,2020年我国罕见病药物市场仅占全球罕见病药物市场的1%,预计将于2030年占有率达6.8%,可以看出中国罕见病市场未来有极大的增长空间。

图表一:按地区划分的全球罕见病药物市场规模(十亿美元)

数据来源:招股书,格隆汇整理

值得一提的是,罕见病多为慢性病,Frost&Sullivan数据显示,目前全球约有7000种罕见病缺乏合适的疗法,市场治疗空白亟需填补。于是,全球各国相继出台多个政策,以推进罕见病药物市场的发展。

在美国,FDA于1983年制定《孤儿药法案》,随后欧盟也与2000年颁布孤儿药法规,鼓励开发罕见病药物。

中国的罕见病药物市场正处于起步加速发展阶段。2019年国家修订《药品管理法》《药品注册管理办法》,确立罕见病药物优先审评审批制度。2020年实施《基本医疗卫生与健康促进法》,明确支持罕见病药品的研制生产。此外,为罕见病患者减轻经济负担,提高药物可及性。9月22日,国家医保局发布声明,目前国内上市的罕见病用药中有40余种已被纳入国家医保药品目录。

因此,在政策红利下,罕见病未来在中国及全球的市场前景广阔。笔者在港交所众多递表的创新药公司中,看到不同于其他创新药公司,专注于罕见病药物研发的北海康成。


差异化管线布局,拥有多款商业化产品


北海康成采取内部研发及全球合作方式,不仅在罕见病领域进行生物制剂和小分子药物开发,公司同时在探索新一代基因治疗技术用于开发基因治疗产品。

目前公司共有13款产品,在罕见病领域,公司拥有7款生物制剂及小分子药物;在罕见肿瘤领域,公司拥有核心产品CAN008,正处于临床II期阶段。

图表二:北海康成产品管线

数据来源:招股书,格隆汇整理

1、商业化产品已取得成效

北海康成目前已拥有3款商业化上市产品,已为公司带来不错的业绩收入。

第一款为用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS或亨特氏综合症)的Hunterase®(CAN101),已取得大中华地区商业权利,是第一种在中国被批准用于治疗MPS II型的酶替代疗法,提前抢占市场先机。

另外两款为用于治疗口腔黏膜炎的口服电解质溶液Caphosol™,已取得中国地区的商业权利;以及用于治疗HER2阳性(转移性)乳腺癌的Nerlynx®,已取得中国香港、中国台湾和中国澳门的商业权利。

从销售情况来看,公司收益主要来自获批上市药品Caphosol™和Nerlynx®的销售,主要是由于Hunterase®于2020年9月获批上市,还未取得任何收益。截止于2021年3月31日,收入为656万元,同比增长783.4%,取得显著成功,并为在研产品后续商业化打下了良好的基础。

图表三:北海康成销售收入

数据来源:招股书,格隆汇整理

2、在研产品进展稳步推进

(1)罕见肿瘤领域:核心产品CAN008,临床II期

北海康成研发的CAN008是一种用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)的工程化类抗体全人源融合蛋白,目前已取得其在大中华地区(包括中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾)的商业权利。

GBM是成人最常见的恶性神经胶质瘤类型,Frost&Sullivan数据指出,GBM占我国脑癌总发病率的46.6%,2020年已达54700例。

目前中国针对GBM的治疗方法包括手术和替莫唑胺辅助化疗,然而由于放射及化学疗法会对患者产生极大的副作用及不良影响,肿瘤细胞可能对替莫唑胺产生一定耐抗性。当前的GBM疗法对患者生存期的改善有限,全球预估五年存活率仅达5.5%,而中国则低于5%。因此,患者急需针对治疗GBM的创新疗法。

相较于现有的治疗方法,CAN008在多项临床试验中显示出良好的安全性及理想疗效。其新型作用机制拥有更高疗效,并且与现有药物组合治疗的潜力也更大。目前已于2018年在中国台湾完成其I期临床试验,并成功将CAN008与亚洲新诊断的GBM患者桥接。公司预计将于今年下半年在国内进行其II期临床试验的首例患者给药,是国内首个进入GBM临床II期的公司。

(2)罕见病领域:1款进入新药申请,2款获批临床试验

除了已商业化的3款产品外,北海康成还有1款药物已处于新药申请阶段,即将进入收获期。CAN108用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)及胆道闭锁(BA)。

目前全球范围内,在ALGS、PFIC、和BA方面都没有获批产品。公司预计在2021年年底前在中国内地及中国台湾提交针对ALGS和PFIC的首个新药申请,有望成为全球首个治疗ALGS和PFIC的药物。

值得一提的是,从北海康成官网最新信息可以看到,2021年7月北海康成用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的CAN106新药临床试验(IND)申请获批;8月,用于治疗戈谢病的CAN103临床试验申请(IND)已获国家药监局正式受理。

图表四:北海康成最新产品进展

数据来源:公司官网,格隆汇整理


小结


随着医改进入深水区,在创新药领域,我国发布多条政策大力支持罕见药发展。不同于国内大多数创新药公司争相针对热门靶点进行药物开发,北海康成于2012年成立,专注于罕见病药物的研发。在短短的8年时间里公司已拥有3款上市商业化产品,为公司带来不错的业绩。

从股东结构里可以看到,上市前,中国CXO龙头药明康德持有北海康成11.02%股份,是北海康成占股最大的外部投资者。此次北海康成赴港上市,在国内CXO龙头的背书以及已有上市药物的成功基础下,其后续发展值得期待。