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一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效

格隆汇6月15日|日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说,以肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示,这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。本次Ⅱ期临床试验于2022年开始,试验对象增至26名“渐冻症”患者,连续治疗24周。试验结果显示,半数以上患者症状发展得到控制,且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过,有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应,研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量,并给与一些支持疗法。