KKR加码基因靶向疗法，领投基因初创公司BridgeBio

除了KKR，国际大型生物制药公司也纷纷通过并购或合作的方式进一步深入基因治疗领域，如辉瑞与 Bamboo、新基与Juno、诺华与AveXis、罗氏与4D Molecular 等。

老牌的杠杆收购天王KKR继续加码基因靶向疗法。

近日，KKR和Viking Global Investors共同领投，现有投资者Perceptive Advisors、AIG、Cormorant Capital、Aisling Capital、Hercules Capital跟投，为专注于研究遗传病的生物制药公司BridgeBio Pharma（BridgeBio）融资2.992亿美元。这次新参与投资者还包括Sequoia Capital（红杉资本）。

KKR并不是一时兴起涉足基因疗法领域，早在2017年，KKR和Viking Global Investors就为BridgeBio带来了 1.35亿美元的C轮融资。

遗传病是由于人体DNA突变导致的。目前，有超过7000种遗传病、大约2500万至3000万美国人被影响。但是，用于治疗遗传病的药物不超过500种，大量患者处于无药可医的困境中。

被KKR看中的幸运儿

BridgeBio成立于2015年，是一家生物制药公司，专注于开发治疗遗传病的药物。

BridgeBio研发管线强劲，目前，已在遗传皮肤病、肿瘤学、心脏病学、神经病学、内分泌学、肾病和眼科等多个治疗领域，建立了从临床前期到后期开发的15种革命性药物组合，其中包括几个处于临床前开发阶段，以及四个处于或即将进入关键试验阶段的项目。

数据来源：BridgeBio公司官网

BridgeBio的企业架构是由一系列专注单个研发管线的分公司组成。其好处就在于，该公司可以根据需要，在研发项目之间有效地分配人员和资金。

BridgeBio联合创始人兼首席执行官Neil Kumar博士说：“我们很荣幸能与相信我们的投资者合作。我们发现许多遗传病患者缺乏有效的治疗选择，而我们的使命就是为这些患者提供有效的治疗。从有早期研发到能临床应用，需要长期的努力和实践。在开发这些治疗方法时，我们很幸运能获得这些投资者的支持。”

基因手术刀

据Grand View Research的预测，到2026年，全球基因治疗市场规模预计将达到3,954万美元，在预测期内，其复合年增长率将超过19.0％。现有千余种在研管线预计将在2020年末进入市场，基因治疗市场爆发在即。

其实，除了KKR，国际大型生物制药公司也纷纷通过并购或合作的方式进一步深入基因治疗领域，如辉瑞与 Bamboo、新基与Juno、诺华与AveXis、罗氏与4D Molecular 等。

资料来源：华金证券研究所整理

国际制药巨头的入场将成为行业发展的助推剂，进一步增强了信心，也意味着基因治疗成果大爆发的时刻正在临近。

基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。

从理论上来说基因治疗几乎可治愈绝大多数的疾病。但由于基因和疾病之间存在太多的不确定性，故而基因治疗目前只适用于少数致病机制或治疗方案非常明确的疾病，如单基因遗传病和肿瘤等。

目前基因治疗主要技术包括转基因和基因编辑。

基因治疗诞生之初主要用于正常基因功能缺失遗传病的治疗，对于这类疾病最直接有效的治疗思路就是“缺啥补啥”（即转基因技术），利用载体将正常基因导入患者细胞内即可实现治疗的目的。

但对于非基因功能缺失的遗传病的治疗，“缺啥补啥”的治疗思路就行不通了。

为此，基因编辑技术应运而生，破除“缺啥补啥”的困境，极大拓宽基因治疗应用范围。从微观角度看，基因编辑的过程可分为三个步骤：定位异常基因、切除异常基因片段、修补恢复成正常基因。

资料来源：华金证券研究所整理

基因治疗三大热门领域，未来重点布局方向

通过转基因和基因编辑技术，当今，基因治疗最热门的领域包括：肿瘤、 血液疾病和免疫系统疾病。

CAR-T治疗是“离体”基因治疗目前在临床上最成功的应用。CAR-T技术现阶段主要用于血液肿瘤的治疗，主要代表是FDA于2017年批准的Kymriah（诺华）和Yescarta（Kite）两款产品；实体肿瘤的治疗尚属于探索阶段，还需要等待技术上出现革命性的突破。

基因治疗有望颠覆血液遗传病现有治疗方案。地中海贫血、镰刀型细胞贫血和血友病是较常见的血液遗传病，虽然直接病因各不相同，但根本上均是血液相关基因发生了突变所致，致病机制明确，因此这类遗传病是基因治疗最理想的疾病模型。这类疾病目前临床上主要的治疗方案还是替代治疗，即输血或凝血因子，病人需要终生治疗。而基因治疗则有望通过对缺陷基因的改造达到根治疾病的目的，将对现有治疗市场产生颠覆性的影响。

“谈艾色变”的局面或将终结。2016年全球HIV感染人数约3670 万，100万人死于艾滋病，市场需求强烈。目前艾滋病的治疗药物主要是抗病毒药物，但只能控制疾病的进展，无法根治，而基因编辑有望实现疾病的治愈。目前艾滋病治疗药物市场规模在230亿美元左右，逐年稳定增长，因此基因治疗相关产品上市后存在极大的替代空间。

溶瘤病毒或成为新一代“抗癌利器”。溶瘤病毒是一类能够有效感染并消灭肿瘤细胞的病毒，通常具有复制缺陷的特性，只能在肿瘤细胞中大量增殖，而感染正常细胞后病毒的复制能力大幅降低，这就让溶瘤病毒具备了特异杀伤肿瘤细胞的能力。目前的溶瘤病毒主要适用于局部肿瘤的治疗，系统给药进行全身治疗的难度还比较大。

基因疗法作为之前冷门的领域，现在已经成为各公司争相占领的热门赛道。据Grand View Research统计，在众多投资者的支持下，小型初创公司的数量激增，强有力地推动基因治疗市场增长。不过，像其他领域的发展轨迹一样，现在“百花争艳”的基因治疗领域，终将被大势所趋的并购潮打破，形成基因治疗领域的巨无霸，而拥有更多有竞争力管线的公司将在未来爆发巨大的吸引力。